سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی جدید پارکینسون را تایید کرد

به گزارش پایگاه خبری قطب خبر، داروی تاواپادون، که اکنون با نام تجاری Juvmo شناخته می‌شود، توسط دکتر ریچارد بی. میلمن، استاد فارماکولوژی و علوم اعصاب دانشکده پزشکی دانشگاه ویرجینیا، پیشگام شد. دکتر ژومی هوانگ، رئیس بخش مغز و اعصاب دانشگاه ویرجینیا هلث، نیز نقش حیاتی در اولین کارآزمایی بالینی موفقیت‌آمیز با دارویی از این دسته ایفا کرد. 

داروهای اولیه این دسته که آگونیست‌های D1 نامیده می‌شوند، فقط قابل تزریق بودند، اما Juvmo به صورت قرص و یک بار در روز مصرف می‌شود. داروی استاندارد طلایی فعلی پارکینسون، لوودوپا، با پیشرفت بیماری، نیاز به دوزهای متعدد در روز با فواصل زمانی فزاینده دارد.

داروی استاندارد طلایی برای نزدیک به ۶۰ سال، لوودوپا بوده است که به اشکال مختلفی موجود است. متأسفانه، این دارو به برخی از سلول‌های عصبی که در پارکینسون در حال مرگ هستند، نیاز دارد. این بدان معناست که استفاده از آن دشوارتر و با گذشت زمان اثربخشی آن کمتر می‌شود. ما مکانیسم خاصی را که لوودوپا را مؤثر می‌کرد، کشف کردیم و اولین دارویی را که می‌توانست آن مکانیسم را فعال کند، توسعه دادیم. خود جوومو توسط یک شیمیدان و تیم درخشان ساخته شده است که داروی مشابهی را ساخته‌اند که می‌تواند به صورت قرص فقط یک یا دو بار در روز تجویز شود. 

ریچارد بی. میلمن، دکترا، استاد فارماکولوژی و علوم اعصاب، دانشکده پزشکی دانشگاه ویرجینیا 

بیش از ۱۱ میلیون نفر در سراسر جهان با پارکینسون، یکی از سریع‌ترین بیماری‌های عصبی مرتبط با سن که در حال رشد است، زندگی می‌کنند. پارکینسون باعث لرزش – تکان خوردن – و همچنین سفتی، کندی و مشکل در حرکت می‌شود. این بیماری خطر زمین خوردن را افزایش می‌دهد و می‌تواند با علائمی مانند خستگی، بی‌خوابی، از دست دادن حافظه و اختلال در تمرکز همراه باشد. 

این بیماری ناشی از مرگ تدریجی سلول‌های عصبی است که هورمون دوپامین را تولید و استفاده می‌کنند. با وجود دهه‌ها تحقیق، هیچ راهی برای متوقف کردن این تخریب پیدا نشده است. با این حال، Juvmo می‌تواند به طور انتخابی گیرنده‌های دوپامین D1 را در مغز فعال کند و برخی از علائم حرکتی این بیماری را تسکین دهد.

سازندگان این دارو می‌گویند، روش منحصر به فرد عملکرد این دارو به این معنی است که ممکن است عوارض جانبی کمتری نسبت به لوودوپا ایجاد کند. در حالی که می‌توان جوومو را با لوودوپا ترکیب کرد، جوومو همچنین می‌تواند به عنوان یک گزینه جدید مهم برای بیمارانی که علائم آنها به طور مطلوب قابل کنترل نیست، عمل کند. 

حدود ۷۰٪ از بیمارانی که لوودوپا مصرف می‌کنند، نیاز به افزایش دوز دارو در سال اول دارند. اما ۹۳٪ از شرکت‌کنندگان در کارآزمایی بالینی که Juvmo دریافت می‌کردند، پس از ۸۵ هفته دوز لوودوپا خود را افزایش ندادند، در حالی که ۹۴٪ از بیماران مبتلا به پارکینسون اولیه نیازی به شروع لوودوپا نداشتند.

هوانگ گفت: «از آنجا که هدف Juvmo در بیماری پارکینسون از بین نمی‌رود، امید است که مشکلات فعلی را برطرف کند و همچنین امکان تسکین علائم را برای مدت طولانی‌تری فراهم کند.» «در واقع، تحقیقات ما نشان داده است که امیدی وجود دارد که این دارو برای بیمارانی که در مراحل بسیار انتهایی پارکینسون هستند و درمان موثری برای آنها نداریم، مفید باشد. با در دسترس بودن Juvmo، این ایده‌ها را می‌توان آزمایش کرد.»

میلمن دهه‌ها روی تحقیقاتی که منجر به Juvmo شد، وقت صرف کرده است. پیشرفت بزرگ او در سال ۱۹۸۴ رخ داد، زمانی که متوجه شد همه «آگونیست‌های دوپامین» موجود، زیرمجموعه خاصی از گیرنده‌ها به نام «شبیه D2» را هدف قرار می‌دهند. آزمایش‌های او نشان داد که نوع دیگر گیرنده دوپامین («شبیه D1») در واقع مسئول بیشتر اثرات مفید لوودوپا است. او همچنین گمان می‌کرد که هدف قرار دادن گیرنده‌های شبیه D1، بسیاری از عوارض جانبی داروهای آگونیست دوپامین تایید شده را نخواهد داشت. 

هوانگ، که با میلمن ازدواج کرده است، در اواخر دهه ۱۹۹۰ به تیم تحقیقاتی پیوست. او یک مطالعه بالینی طراحی کرد که نشان داد آگونیست‌های D1 می‌توانند به گونه‌ای تجویز شوند که از مشکلات فشار خون که تلاش‌های قبلی را دچار مشکل کرده بود، جلوگیری شود.

میلمن در ادامه تحقیقات خود، سفری طولانی را برای متقاعد کردن شرکت‌های داروسازی، بزرگ و کوچک، در مورد نویدبخش بودن رویکرد خود آغاز کرد. او با وجود این احساس کلی در صنعت که بازار پارکینسون برای ارزش سرمایه‌گذاری بسیار کوچک است، همچنان به کار خود ادامه داد. موفقیت کلیدی، یافتن تیمی در فایزر به رهبری دکتر دیوید ال. گری بود که با داده‌های میلمن متقاعد شده بودند. تلاش‌های آنها منجر به موفقیت Juvmo شد. 

جوومو توسط شرکت داروسازی AbbVie به بازار عرضه خواهد شد و انتظار می‌رود در ماه اکتبر در دسترس قرار گیرد. 

میلمن از اینکه می‌بیند ایده‌هایش بالاخره توانسته‌اند به نفع بیماران عمل کنند، بسیار خوشحال است. «فکر کردن به این که ما برای بیماران پارکینسون به موفقیتی دست یافته‌ایم و نتوانسته‌ایم دیگران را به این چشم‌انداز سوق دهیم، ناامیدکننده بوده است. یکی از همکاران کلیدی اولیه او در کار، پروفسور استیون وایریک بود که به پارکینسون مبتلا شد اما هرگز زنده نماند تا دارویی را که به آن اعتقاد داشت، امتحان کند. اگر این [روش] به آغاز دوره جدیدی از درمان پارکینسون کمک کند، این سفر طولانی ارزشش را خواهد داشت.» 

میلمن و هوانگ همچنان به تحقیق در مورد سایر کاربردهای احتمالی تاواپادون و سایر داروهای D1 فراتر از محدوده‌ای که اکنون توسط FDA تأیید شده است، ادامه می‌دهند.

یافتن راه‌های بهتر برای درمان بیماری‌های پیچیده، ماموریت اصلی موسسه جدید بیوتکنولوژی پاول و دایان منینگ در دانشگاه ویرجینیا است. این موسسه قصد دارد با سرعت بیشتری علم پیشرفته دانشگاه ویرجینیا را به داروها و درمان‌های جدید تبدیل کند تا به بیماران در سراسر ویرجینیا و فراتر از آن سود برساند.

منبع: دانشگاه ویرجینیا (University of Virginia) و پایگاه علمی EurekAlert!